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Beacon试验正在评估一种被称为“碱基编辑”的新型基因疗法,该疗法将编辑严重镰状细胞病患者体内的造血干细胞。虽然试验中有一名患者在治疗期间死亡,但没有证据表明这是由碱基编辑过程所致,目前试验仍在继续进行。
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