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这款药是目前针对罕见病黏多糖贮积症ⅣA型全球唯一可用、有效的治疗药物,在今年4月正式退出中国大陆市场。2023年春天,我曾发出报道《唯一药物即将退出中国,这些患者或无药可用》。自那之后,我采访过的患者家属一直在寻找解决的办法。报道中写到的孩子有的上了幼儿园,有的读了小学,有的爱拼积木,有的爱唱歌,他们被呵护着成长。
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做过双肺移植手术的南京女士、独自前往南极的六旬老人、跨界做脱口秀演员的国企青年、爱好写歌并发专辑的年轻人……那几年,在“失败者之歌”“玩物有志”“女性的力量”等主题演讲中,王丽娜等人关注青年成长,邀请热爱生活的追梦人前来分享。
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