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孟德尔遗传病包括运动系统、神经系统和智力发育障碍,是由某个特定基因的改变或基因组中某个片段的异常重排引起的。每种疾病都有一个特定的“断点”——结构变异的基因组位置,DNA在该位置被删除、重排或倒置。虽然这些变异可以通过传统的筛查技术来识别,但重排的复杂性意味着它们经常被遗漏。
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“光从名字上看,很容易对‘通用型干细胞’产生误解,认为它什么病都能治。事实上,通用型指的是干细胞供体不受限,能够提供给不同的受体患者使用。”王小宁提醒,公众应该了解干细胞的异质性。值得一提的是,细胞治疗的有效性预判仍是制约细胞治疗行业发展的问题之一。
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