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此次研究致力于探究京尼平在治疗家族性自主神经失调这一罕见退行性神经系统疾病的潜力。该疾病是一种严重的遗传性疾病，由ELP1基因的纯合点突变引起，会影响神经系统（包括自主神经和感觉神经元）的发育和生存，导致周围神经系统退化。
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