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研究团队表示，CRISPR技术使他们能够寻找新的药物靶点。比如，他们首次发现了UFMylation级联反应与tau蛋白传播的联系。UFMylation涉及UFM1蛋白与其他蛋白的连接。对阿尔茨海默病患者大脑组织的尸检研究发现，UFMylation过程存在异常改变。该团队还在临床前模型中发现，抑制UFMylation所需的酶阻断了tau蛋白在人类和小鼠模型神经元中的传播。
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10年的等待终于有了新的希望。最近熊志奇团队研发的小核酸药物，可帮助恢复致病基因UBE3A的表达，目前正在猕猴模型开展测试。该团队研发的猕猴模型相比国内外传统的小鼠模型“更像人”，提高了新药研发的成功率。为推动研究成果的临床转化，他还创建了自己的公司，有一版Logo是一位罕见病家属设计的。
小鱼儿精选资料大全“我们此次来烟台的学习考察团成员几乎都是90后青年，大部分是高素质农牧民，这些年轻人是我们全旗未来的希望。我们要通过党建引领，让他们的人和思想‘走’出草原，学到先进的经验后，再带动全旗的干部和农牧民。”乌乐给说。
