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国家也在出台政策支持罕见疾病药物研发。9月13日，国家药监局药审中心发布《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》并开始施行。该计划旨在坚持“以患者为中心”的药物研发理念，鼓励药物研发单位在药物研发过程中倾听患者声音，关注患者的体验与感受。这将有利于加速罕见疾病的药物研发及审评速度。
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截至目前，“π-HuB计划”已获得来自20多个国家和地区、114个科学家团队的支持，形成了多国多机构共同参与、优势互补的全球协作网络。据中国科学院院士、“π-HuB计划”首席科学家贺福初介绍，人类基因组计划的完成助力全球生物经济的繁荣和腾飞，但其对人类生老病死的影响尚未达到最初的预期。“生”在基因组，“命”在蛋白质组。人体内蛋白质的动态变化才是决定生老病死的关键，“当前，全球生物科技的发展已经进入了一个崭新的阶段，‘π-HuB计划’将充分结合人工智能和大数据分析，聚力推动生命科学和人类健康事业的发展繁荣。”贺福初说。
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