精准内部资料实用版V9.34.7（2025已更新）—湖北之窗
人体就像是一台精密的仪器，任何一个零件出现问题，都有可能带来意想不到的麻烦。蛋白质就是其中一类最为重要的“零件”。很多疾病是由细胞内某种蛋白质表达失衡，特别是某种蛋白质过多表达引起的。科学家想到：如果消灭掉这些不该出现的“坏”蛋白质，疾病不就迎刃而解了吗？于是，靶向蛋白降解技术应运而生，作为一颗冉冉升起的“新星”广受关注。
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Beacon试验正在评估一种被称为“碱基编辑”的新型基因疗法，该疗法将编辑严重镰状细胞病患者体内的造血干细胞。虽然试验中有一名患者在治疗期间死亡，但没有证据表明这是由碱基编辑过程所致，目前试验仍在继续进行。
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