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团队在10211个不同的靶位点测试了TnpB。利用新开发的人工智能模型,团队能预测任何给定目标位点的TnpB编辑效率,从而更容易、更快速地设计基因编辑实验。通过这些预测,团队在小鼠肝脏中实现了高达75.3%的效率,在小鼠大脑中实现了高达65.9%的效率。
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为了验证效果,团队使用电子显微镜检查了“纳米笼”的结构,并进行了功能测试。结果显示,“纳米笼”确实按照预期构建了精确的对称结构,并且高效地将治疗有效载荷递送到目标细胞中。这一进展为未来医疗应用奠定了坚实的基础,也为研发更先进、更高效的治疗方法开辟了新途径。
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