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造血干细胞是存在于骨髓中的干细胞，可产生各种类型的血细胞，已用于治疗大量患有血癌和骨髓疾病的患者。异基因造血干细胞移植需要用供者的造血干细胞替代患者体内的造血干细胞，研究人员长期以来一直推测，受体体内移植的供体细胞复制压力增加可能会增加致癌突变风险。
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这一技术的突破，意味着可以通过外源功能基因的精准写入，来干预涵盖不同位点多种突变谱的基因所导致的遗传缺陷等疾病，能够开发更为通用的基因与细胞疗法，具有广泛的应用前景。李伟说：“这一技术目前尚无法实现在不同基因组位点的可编程写入，且在人原代细胞中的基因写入效率较低，因此未来需要进一步发展和优化。这也是我们下一步工作的重点。”（记者齐芳）
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