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尽管近年来，基因编辑和其他基因治疗手段已让科学家能够在活细胞中修改基因，但要在不干扰整个生物体的情况下，只对某一类型的细胞进行基因干预，依然存在挑战。这主要是因为对于控制基因开启和关闭的DNA开关——顺式调节元件（CRE）的理解还不够深入。此次创新的核心在于，新方法可以针对特定的细胞类型来提高或降低基因表达，却不会影响到身体其他部分。
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幼时的小均逸十分活泼好动，可就在两年前的一天，他突然不再开口说话。经医生诊断，他是双耳感音神经性耳聋，而治疗的最好办法就是植入人工耳蜗。但高达50多万元的治疗费用，对这个本不富裕的家庭来说，简直不敢想象。
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