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今年1月，该公司获得了美国食品和药物管理局批准，可以进行外显子编辑器临床试验，以治疗导致视力下降的斯特格病。这是一种少年性黄斑变性疾病。Ascidian的疗法依赖一种经过基因过程处理的DNA片段，该片段会被递送到细胞内，产生正常的RNA外显子。这些RNA外显子会在剪接过程中取代突变的蛋白质，产生功能性蛋白质。该DNA片段还会产生RNA序列，以促进外显子编辑。
港澳宝典精准免费资料“过去几十年甚至上百年来，科学研究一直面临着一些困境。如今，随着AI的发展，科学研究将迎来一系列新突破。”中国科学院院士、北京大学智能研究院院长、北京大学国际机器学习研究中心主任鄂维南分析说，许多科学研究中，AI已成为不可或缺的工具。例如，AlphaFold系列模型拥有预测蛋白质单链、复合体及复杂生物分子结构的能力，一举解决了困扰生物科学多年的基础问题。
