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有时她在实验室看到“天使”小鼠癫痫发作,就会想起国际天使综合征年会上,患儿母亲向她诉说的焦虑,“家长也不会说(你)一定要做出来,但你会和他们有相同的愿景。我们只有更努力、做得更好。”现在陆晓娜桌上还摆放着一位天使综合征患儿送她的画:孩子把基因编辑工具“CRISPER”画成一座“工厂”,长长的传送带上,生病的小老鼠跑进去,健康的小老鼠跑出来。
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研究人员从嵌合抗原受体(CAR)T细胞那里获得了灵感。CAR-T是一种靶向特定目标的“活药物”,它们彻底改变了白血病和淋巴瘤等血癌的治疗方法。在CAR-T疗法中,科学家首先从患者血液中取出T细胞(B细胞的姐妹细胞),随后对其进行体外基因改造,以便增强其肿瘤杀灭能力,最后再注射回患者体内,让其与疾病作斗争。
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