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国家也在出台政策支持罕见疾病药物研发。9月13日,国家药监局药审中心发布《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)》并开始施行。该计划旨在坚持“以患者为中心”的药物研发理念,鼓励药物研发单位在药物研发过程中倾听患者声音,关注患者的体验与感受。这将有利于加速罕见疾病的药物研发及审评速度。
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科研投入方面,蔡磊透露,2024年总投入超过4000万元,其中对外科研捐助资金总额超3000万元,设立了破冰奖学金项目、生命科学破冰奖等,旨在鼓励和培养更多优秀的科学家投身于渐冻症等神经退行性疾病的研究事业中。
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