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复旦大学附属儿科医院神经内科的诊室门外，常聚集着来自全国各地的疑难罕见病患者家属。一位从安徽来的患者家属，跑遍了全国的医院，也没能搞清孩子发育迟缓的原因，“数据库里没有我家孩子发病的位点”，不到5年，孩子的病历攒了10本。
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也有拥有PD-1肿瘤药的国内药企布局前景广阔的自身免疫领域，但大都围绕其他靶点和机制的药物，而非PD-1激动剂。以君实生物为例，该公司在自身免疫领域的阿达木单抗于2022年获批上市，适应证包括类风湿关节炎、强直性脊柱炎、银屑病、克罗恩病、葡萄膜炎、多关节型幼年特发性关节炎、儿童斑块状银屑病、儿童克罗恩病等8项。在研管线中的JS005是一款特异性抗IL-17A单克隆抗体，处于三期临床阶段，适应证包括中重度斑块状银屑病、强直性脊柱炎等。
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