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对于可能存在的风险,我国《伦理指引》也做出了详细的规范。《伦理指引》指出,脑机接口研究应适度且无伤害,研究的根本目的是辅助、增强、修复人体的感觉—运动功能或提升人机交互能力,提升人类健康和增进福祉。对于严重危及生命且尚无其他有效治疗手段的罕见病,《伦理指引》鼓励进行创新研究,并严格规范。
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为了确保碱基编辑器能有效且安全地作用于大脑,研究人员利用腺相关病毒(AAV)作为载体,将碱基编辑工具递送到脑细胞内。AAV是一种常用的基因治疗载体,因为它对人类无害且能有效地将治疗性基因传递到目标细胞。经过优化后,研究人员发现,只需较低剂量的AAV就可以实现更高的编辑效率,同时减少了不必要的副作用。
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