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研究团队表示，iMCD患者的存活率极低，治疗方案很少。这款AI工具有望为更多罕见疾病找到新疗法，从而挽救更多人的生命。他们准备在今年启动一项临床试验，研究JAK1/2抑制剂靶向iMCD的有效性。（记者刘霞）
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妈妈说，作者写书中人物的担忧和焦虑的过程，让她心里一亮，一幅场景浮现在脑中——一束阳光从窗户射进屋，光束中无数灰尘在运动，忽上忽下，“我想它们最终会落在地面上、桌子上、绿植上、沙发上。结局虽然都是受重力的作用落地为安，但是每一粒飘尘都会受到其他力量的影响而改变下沉轨道，就像每个人的命运，无法被精确预料、精确掌握，也没必要去过早焦虑”。
澳门雷峰纶坛诺华中国的罕见病创新药物飞赫达（盐酸伊普可泮胶囊）也成功纳入，这是全球首个且唯一获批的特异性补体旁路b因子抑制剂和成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（pnh）口服单药疗法，为pnh患者追求更高的生活质量提供了可能，也让更多罕见病患者和家庭看到了希望。
