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基于帕金森病患者临床样本分析,团队发现帕金森病患者大脑中FAM171A2蛋白含量增高,且FAM171A2蛋白含量越高的患者,其脑内病理性α-突触核蛋白含量也越高。紧接着,通过一系列体内外实验,团队发现在神经元细胞膜上,FAM171A2蛋白像“智能识别门”一样,可选择性地结合病理性α-突触核蛋白,并携带其进入到神经元中,诱导神经元内单体形式的α-突触核蛋白发生错误折叠,造成神经元死亡并在神经元间传播。随后,通过转基因动物证实,敲除小鼠神经元上FAM171A2蛋白,可有效控制小鼠帕金森样症状的进展。
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2月8日,在福建省龙岩市博雅高级中学举办的“其乐飞扬 遇见希望”红十字生命教育公益活动现场,来自温州医科大学“生命之光”器官捐献公益中心的林余菡为卢其乐的妈妈带来一份特别的礼物:全国各地年轻人纪念卢其乐的创意作品。
49导行网这一技术的突破,意味着可以通过外源功能基因的精准写入,来干预涵盖不同位点多种突变谱的基因所导致的遗传缺陷等疾病,能够开发更为通用的基因与细胞疗法,具有广泛的应用前景。李伟说:“这一技术目前尚无法实现在不同基因组位点的可编程写入,且在人原代细胞中的基因写入效率较低,因此未来需要进一步发展和优化。这也是我们下一步工作的重点。”(记者齐芳)