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今年1月,该公司获得了美国食品和药物管理局批准,可以进行外显子编辑器临床试验,以治疗导致视力下降的斯特格病。这是一种少年性黄斑变性疾病。Ascidian的疗法依赖一种经过基因过程处理的DNA片段,该片段会被递送到细胞内,产生正常的RNA外显子。这些RNA外显子会在剪接过程中取代突变的蛋白质,产生功能性蛋白质。该DNA片段还会产生RNA序列,以促进外显子编辑。
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去年12月才满17岁的熊诗芮是四川宜宾人,也是第一位站上亚冬会赛场的四川运动员。在冰雪运动“南展西扩东进”战略推进下,2020年,通过跨项目选材的熊诗芮被选入四川省队进行单板滑雪训练,三年后她就因为表现突出,入选国家集训队。
澳门精准资枓大全此次猪肾移植手术的接受者理查德·斯莱曼罹患Ⅱ型糖尿病、高血压和肾病。2018年12月,他移植了一位人类捐赠者提供的一个肾脏。但5年后,该器官出现了衰竭迹象。从去年5月开始,他开始透析并出现了并发症,需要每两周去一次医院,生活质量受到了严重影响。美国有超10万人在等待器官移植,其中大部分是肾病患者,而且每天有17人死亡。由于缺乏其他治疗选择,美国食品和药物管理局基于“同情使用”原则,批准了对斯莱曼进行实验性移植手术。