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这一技术的突破,意味着可以通过外源功能基因的精准写入,来干预涵盖不同位点多种突变谱的基因所导致的遗传缺陷等疾病,能够开发更为通用的基因与细胞疗法,具有广泛的应用前景。李伟说:“这一技术目前尚无法实现在不同基因组位点的可编程写入,且在人原代细胞中的基因写入效率较低,因此未来需要进一步发展和优化。这也是我们下一步工作的重点。”(记者齐芳)
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当然,这种新范式也带来了挑战。一方面,数据驱动的研究需要大量高质量的数据作为支撑,但现实中数据往往存在噪声、偏差甚至缺失。这可能导致模型训练出现偏差,影响研究结果的可靠性。另一方面,科研人员需要具备跨学科的知识背景,包括计算机科学、统计学和生物医学。这对传统医学教育提出了新的要求,一定程度上加剧了“数据科学家”与“医学专家”之间的知识鸿沟。此外,医学数据的共享对于人工智能模型的训练至关重要,但如何在保护患者隐私的同时实现数据的开放共享,是一个需要深思的问题。
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