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　　　　今年1月，该公司获得了美国食品和药物管理局批准，可以进行外显子编辑器临床试验，以治疗导致视力下降的斯特格病。这是一种少年性黄斑变性疾病。Ascidian的疗法依赖一种经过基因过程处理的DNA片段，该片段会被递送到细胞内，产生正常的RNA外显子。这些RNA外显子会在剪接过程中取代突变的蛋白质，产生功能性蛋白质。该DNA片段还会产生RNA序列，以促进外显子编辑。

今年，我接触了3种罕见病，有无法控制自己食欲的“小胖”，他们面临的最大难题是照护和社会融入；有发生在患者腹腔内的“泥石流”，科研人员在研制特效药，却面临着资金不足的困境；有退伍军人顽强对抗罕见肿瘤的侵袭……在与疾病搏斗的过程中，他们从不是被动地等待救助，他们主动地做了很多事。

　　　　一条胡同的变化折射出背街小巷的治理进程。2023年，北京市制定了《深入推进背街小巷环境精细化治理三年（2023—2025年）行动方案》，三年时间内要完成5393条背街小巷环境精细化治理，打造426条精品街巷、3687条优美街巷，包括拆迁滞留区在内的1280条背街小巷要全部实现达标。